Helder André

Cell och genterapi vid makuladegeneration

Helder André

Avancerad åldersrelaterad makuladegeneration (AMD), den vanligaste orsaken till svår synnedsättning, är en terapeutisk utmaning. Det går att undertrycka sjukdomsförloppet vid våt AMD med preparat som förhindrar kärlbildning, men det finns ingen behandling mot torr AMD idag. En annan komplikation är att behandlingen av våt AMD med läkemedel som förhindrar kärlbildning kan främja utvecklingen av torr AMD. 

Vårt mål är att utveckla ett nytt behandlingskoncept för patienter med avancerad AMD som är inriktad både på den våta och torra formen samtidigt. Vi strävar efter att göra detta genom att kombinera cell och genterapi med hjälp av retinala pigment epitel (RPE) celler från mänskliga embryonala stamceller (hESC) genetiskt modifierade för att producera ämnen som hämmar kärlbildning. 

Transplantation av hESC-framställda RPE-celler kommer att ge oss möjlighet att motverka den celldöd som observerats hos patienter med torr AMD samtidigt som problemen med våt AMD adresseras, då dessa celler även förhindrar bildning av skadliga blodkärl. 

Denna form av behandling för avancerad AMD kan dessutom användas vid andra ögonsjukdomar, såsom proliferativ diabetesretinopati, retinitis pigmentosa, och även tumörer.

RPE celler

Retinala pigmentepitel celler (RPE, blå) och vaskulära endotelceller (EC, röd) behandlades med generella eller RPE specifika expressionsvektorer av proteiner (grön). Generella expressionsvektorer medför att både RPE (pil) och EC (pilspets) producerar proteiner, medan RPE specifika vektorer endast tillåter RPE att producera önskat protein.