Regeneration av makuladegeneration med genetiskt modifierade näthinneceller framställda från pluripotenta stamceller

Broms mot blindhet – innovativ stamcellsbehandling mot åldersblindhet 

Torr makuladegeneration (åldersblindhet) är en mycket vanlig orsak till svår synnedsättning och saknar idag behandling. Sjukdomen leder till att näthinnans pigmentepitelceller och fotoreceptorer (tappar och stavar) förtvinar och dör. De som drabbas förlorar sitt centrala seende och kan därför exempelvis inte längre läsa texten i tidningen eller se på TV. Många berättar hur de lider av att inte kunna se sitt barnbarns ansikte, andra av att de inte känner igen sina vänner. Risken för fallolyckor och benbrott ökar dramatiskt och ofta undviker man därför att lämna hemmet vilket i sin tur leder till isolering och ökad risk för depression. Belastningen på anhöriga, vänner och samhälle ökar. Sammantaget gör detta makuladegeneration till en av våra mest resurskrävande sjukdomar med en samhällskostnad som exempelvis överstiger den för stroke.

Utgångspunkten för projektet är att utnyttja den unika förmågan hos embryonala stamceller att kunna bilda kroppens alla celltyper. Kan vi då använda embryonala stamceller för att framställa och ersätta de näthinneceller som förlorats vid makuladegeneration? Vi har etablerat den vetenskapliga basen för projektet när det gäller att effektivt och säkert isolera embryonala stamceller. Vi har även tagit fram en mycket robust metod för att utmogna dessa till pigmentepitelceller och fotoreceptorer, de celltyper som dör vid makuladegeneration. När vi transplanterat pigmentepitelcellerna till en egenutvecklad människolik djurmodell har de uppvisat god överlevnad och effekt. En stor utmaning för klinisk överföring av stamcellsteknologin till patienter är att förhindra avstötning. Vi har därför med genetisk modifiering (sk. gensax teknik) även skapat näthinneceller som inte avstöts efter transplantation. 

Vi vill genomföra Sveriges första stamcellsbaserade behandling av makuladegeneration. Projektet är världsunikt då vi även avser att transplantera celler som är genetiskt modifierade för att undvika avstötning. Om projektet blir framgångsrikt kan det bidra till att vi i framtiden kan använda stamceller för att behandla en idag obotlig ögonjukdom.