Optimering av adeno-associerade virus som vektorer för genterapi inom behandling av makuladegeneration

Avancerad åldersrelaterad makuladegeneration (AMD) är den vanligaste orsaken till allvarlig synnedsättning i den äldre

befolkningen i västvärlden. Sjukdomen kan uppstå i två olika former, torr och våt. Båda formerna skadar makulan, ”gula fläcken”, området på näthinnan som är viktigast för synförmågan. Den våta formen orsakas av att nya avvikande blodkärl bildas, dessa tenderar att läcka och orsakar då blödningar och synbortfall. 

Idag finns behandling tillgänglig som kan bromsa sjukdomsförloppet vid våt AMD via preparat som hindrar kärlnybildning, detta dock genom upprepade injektioner i ögat, som i längden kan orsaka ärrbildning och andra irreversibla skador, förutom att det belastar sjukvården och orsakar obehag för patienten.

Vårt mål är att utveckla ett nytt behandlingskoncept för patienter med våt AMD samtidigt som långtidskomplikationer undviks. Med hjälp av genterapi siktar vi på att skapa en hållbar behandlingsstrategi där biverkningarna och riskerna från dagens behandlingsalternativ undviks. Med en enda injektion hoppas vi kunna stoppa sjukdomsutvecklingen, vilket innebär en stor vinst för både patient och samhälle.