Utveckling av stamcellsbaserad behandling vid makuladegeneration

Gula fläcken (makula) är det område mitt på ögats näthinna där det finns flest synceller och där vi ser som skarpast. Området är två till tre millimeter stort och är extra känsligt för olika slags förändringar. Näthinnan i makula består av syncellerna (stavar och tappar). Dessa celler sitter på ett stödjelager av pigmenterade epitelceller. Vid makuladegeneration slutar epitelcellerna fungera eller förloras, vilket leder till att syncellerna också förloras.

Det aktuella projektet syftar till att utveckla en stamcellsbaserad behandling av makuladegeneration. Vi har succesivt etablerat odlingsbetingelser för att mogna de embryonala stamcellerna specifikt till pigmenterade epitelceller och tillsammans med ett läkemedelsbolag planerar vi en klinisk studie av dessa stamcellsgenererade pigmenterade epitelceller. En embryonal stamcellsbaserad klinisk studie har fram till idag aldrig genomförts vid någon sjukdom i Sverige.

Transplantation av dessa stödjeceller kan förväntas bromsa förlusten av syncellerna, men kommer inte kunna återbilda redan förlorade synceller och därmed troligen inte heller återställa förlorad syn. För detta krävs att både nya stödjeceller och synceller transplanteras. Vi arbetar nu därför med att framställa fungerande synceller från embryonala stamceller som sedan kan transplanteras tillsammans med stödjeceller. Om projektet blir framgångsrikt kan det innebära att vi i framtiden har en stamcellsbaserad behandling mot en av våra vanligaste orsaker till allvarlig synnedsättning.

Anders Kvanta
Anders Kvanta
Karolinska Institutet