Hållbar behandling av åldersrelaterad makuladegeneration genom genterapi

Avancerad åldersrelaterad makuladegeneration, den vanligaste orsaken till svår synnedsättning, är en terapeutisk utmaning. I Sverige lider över 9000 personer av våt makuladegeneration, som är den allvarligaste formen av sjukdomen. Vid våt makuladegeneration växer onormala blodkärl bakom näthinnans gula fläck. De skadliga blodkärlen orsakar blödningar och ärrbildning med synförlust och blindhet som följd.

Idag finns ingen bot mot våt makuladegeneration. Sjukdomen har dock på senare år kunnat bromsas genom mediciner som gör att blodkärlen inte växer ohämmat. Behandlingen sker genom en injektion i ögat och måste upprepas ofta och livslångt, samtidigt som synen gradvis går förlorad.

Vår forskning har tidigare funnit att det är brist på syre i gula fläcken som gör att skadliga blodkärl växer till i ögat. Och nu vet vi exakt vilken molekyl det är som kan reglera syrebristen. Vi kommer att kunna behandla ögat med genterapi som producerar den molekyl som behövs för att stoppa nybildning av skadliga blodkärl. Vår genterapistrategi syftar till långsiktiga effekter och kan användas både som förebyggande och aktiv behandling av våt AMD.

Vårt övergripande mål är att dagens bromsmediciner alltså kommer att kunna ersättas med en behandling som inte behöver upprepas och som bevarar synen bättre.