Neuroprotektiv behandling av glaukom - En klinisk randomiserad studie för utvärdering av nikotinamid

Glaukom (grön starr) är den vanligaste orsaken till irreversibel blindhet. Det är en kronisk sjukdom som ger upphov till skador på synnerven och på näthinnans nervfibrer, vilket leder till synfältsförlust. Glaukom är en livslång sjukdom som kommer smygande med gradvis synfältsförlust och som ofta inte ger symptom förrän i sent stadium. Den enda hittills bevisat verksamma behandlingen är att bromsa sjukdomsförloppet genom att sänka ögontrycket med hjälp av droppar, laser eller kirurgiska ingrepp. Dessa behandlingar kan i bästa fall minska risken för ytterligare skador och göra förloppet långsammare, men många patienter fortsätter försämras trots ögontryckssänkning. Det finns idag ingen botande behandling för glaukom.

Nya rön har visat att koncentrationen av nikotinamid i blod är sänkt hos glaukompatienter jämfört med nivån hos friska kontrollpersoner. Dessutom har en kortare tids nikotinamidbehandling visat sig kunna återställa viss synfunktion hos glaukompatienter. Vidare har man i djurstudier visat att metabola förändringar i näthinnans nervceller kan utgöra en del av orsaken till glaukomsjukdomen. Nyligen publicerade studier har visat att kosttillskott med nikotinamid (en variant av B-vitamin) bromsar dessa nedbrytande metabola processer i nervcellerna och därigenom skyddar synnerven. Nikotinamid är billigt, effektivt och har dokumenterat få biverkningar efter decennier av kliniskt användande för diverse åkommor.

Målet med denna ansökan är att genomföra en nationell, randomiserad, kontrollerad, dubbel-blind, klinisk studie där vi vill studera effekten av behandling med nikotinamid. Vår hypotes är att den skyddande effekt på nervcellerna som uppnås med nikotinamidbehandling kommer att ge en effektivare inbromsning av sjukdomens fortskridande jämfört med den kontrollgrupp som inte får behandlingen. Vidare kommer vi studera potentiellt positiva effekter av nikotinamidbehandling på livskvalitet samt studera metabola profiler hos individer med eller utan nikotinamidbehandling för att söka efter metabola biomarkörer (tecken på sjukdom i blodprov).

Sammantaget syftar det förslagna projektet till att hitta en ny, effektiv och kostnadseffektiv behandling av glaukom. Om positivt utfall kan den snabbt omsättas i klinisk rutin med stora positiva konsekvenser för glaukompatienter som följd.