Regeneration av makuladegeneration med näthinneceller framställda från pluripotenta stamceller

Bakgrund: Makuladegeneration (åldersförändring i gula fläcken) och retinitis pigmentosa (ärftlig näthinnedegeneration) leder till svår synnedsättning orsakad av celldöd. Vid torr makuladegeneration dör näthinnans pigmentepitelceller och fotoreceptorer medan retinitis pigmentosa främst drabbar fotoreceptorerna. Vi har etablerat en metod för framställning av kliniskt dugliga pigmentepitelceller från embryonala stamceller och även säkrat resurser för att starta en första klinisk studie.

Frågeställningar: (1) Kan näthinneceller tillverkade från pluripotenta stamceller återskapa förlorad syn makuladegeneration och retinitis pigmentosa?  (2) Kan artificiell intelligens (AI) användas som ett redskap för förbättrad diagnostik och behandlingstolkning vid makuladegeneration?

Arbetsplan: I en klinisk studie transplanteras pigmentepitelceller framställda från embryonala stamceller till patienter med makuladegenation. För att utvärdera effekten utvecklas AI-baserade metoder för avbildning av gula fläcken före och efter behandling. I projektets basala del framställs kliniskt dugliga fotoreceptorer från embryonala stamceller för behandling av makuladegeneration och retinitis pigmentosa.

Betydelse: Ambitionen är att inom 5 år ha genomfört en klinisk stamcellsbaserad studie vid makuladegeneration. I förlängningen vill vi ersätta de näthinneceller som dör vid torr makuladegeneration respektive retinitis pigmentosa för att bromsa sjukdomen och återskapa förlorad syn.