Målet med detta Ögonfonden-finansierade program är att utveckla kliniskt översättbara neuroprotektiva strategier för pediatrisk glaukom. Vi kommer att fokusera på våra senaste fynd att nikotinamid (amidformen av vitamin B3) är djupt neuroprotektivt i glaukom-djurmodeller och förbättrar visuell funktion och neuroåterhämtning hos vuxna glaukompatienter.
Mål:
(1) Bedöm metaboliska egenskaper vid olika tidpunkter i en välkarakteriserad pediatrisk glaukommodell,
(2) Mål NAD-metabolism för att testa en ny neuroprotektiv strategi som skulle ha snabb klinisk translationspotential, och
(3) Fortsätta detta program genom att utveckla en ny genterapistrategi för att tillhandahålla en enda långtidsbehandling för pediatrisk glaukom