Cellbaserad terapi för näthinnedegenerationer

Ärftliga retinala degenerationer (IRD) och åldersrelaterad makuladegeneration (AMD) involverar gradvis förlust av ljuskänsliga celler i ögat, vilket ofta leder till synförlust.  Mutation i mer än 200 gener kan orsaka IRDs, AMD har både genetiska och miljömässiga orsaker, vilket gör det svårt att utveckla en enda genterapibaserad lösning.

Ett lovande alternativ involverar transplantation av fotoreceptorprekursorceller från mänskliga embryonala stamceller (hESCs). Dessa celler, som inte riktar sig mot någon specifik genetisk defekt, skulle potentiellt kunna ersätta döende fotoreceptorer i olika former av IRD och AMD, vilket representerar ett mer allmänt behandlingsalternativ.

I den här forskningen syftar vi till att bedöma förmågan hos de transplanterade cellerna att integreras i näthinnan och bevara eller förbättra synen, som övervakas av bildbehandlingstekniker och elektriska funktionstester. Att förstå optimal tidpunkt för transplantation och mognadsgraden för dessa celler är ett avgörande steg mot bredare och mer effektiva behandlingar för näthinnesjukdomar.